本书详细阐述了临床试验中生物统计学如何与多种基本科学原理和统计方法相结合。首先介绍了临床试验中的伦理和安全性基本原则、试验设计核心概念、样本量和把握度计算的原则和方法，以及协方差分析和分层分析。随后详细说明了两阶段Ⅱ期肿瘤临床试验至Ⅲ期成组序贯试验的序贯设计和方法，包括安全性、无效性和有效性监测。作者进一步讨论了样本量重新估计、适应性成组序贯设计、Ⅱ/Ⅲ期无缝设计，以及具有预测性生物标志物的试验设计。此外，本书还涵盖了多重检验方法的应用、估计目标和伴发事件的概念，以及不同的缺失数据处理方法。书中还描述了如何使用适当的多重插补来分析不完整数据。