研究生教育作为国民教育序列的顶端，是教育强国建设的引擎，是高等教育的重要组成部分。与本科生教育不同，研究生教育更注重培养学生发现、分析和解决问题的能力。因此，本套教材在内容组织上，以最终解决问题为目标，通过问题导向、案例引入等互动式教学进行启发，培养学生形成分析、综合、概括、质疑、发现与解决实际问题的思维模式。为适用于研究生学习，在做好与本科教材衔接的同时，适当拓展理论内容的深度与广度，反映学科发展的最新研究动向与热点，强调新理论、新方法与新技术的应用。同时，本套教材把立德树人融入教材建设，放在突出地位。

本书为全国高等学校药学类专业研究生规划教材，从新药审评与注册的发展概况、管理体系和法律法规视角出发，重点介绍新药审评与注册过程中涉及的技术要求、研究方法和基本策略。

新药审评与注册是我国药品监管体系的重要组成部分，也是药事管理学科的一个分支。本书从新药审评与注册的发展概况、管理体系和法律法规视角出发，重点介绍新药审评与注册过程中涉及的技术要求、研究方法和基本策略，旨在全面提高药学高级人才的新药审评与注册基本知识、基本技能，掌握新药研发各阶段需要开展的研究内容，了解新药申报的流程，培养新药研发的国际视野、跟踪和判断新药研发趋势的能力。本书与常见的新药评价类书籍不同，后者是以新药研究技术角度出发，全面介绍新药发现、评价方法和实验技术等，解决的问题是如何以实验的方法进行新药评价。本书则是基于新药全生命周期管理的需求，系统介绍新药的行政管理体系、注册分类和申报要求、非临床和临床研究技术以及国内外新药研发和注册相关的法律法规，试图全方位展示新药审评与注册科学管理体系。新药审评与注册课程的任务是掌握新药审评与注册管理相关法律法规；了解新药研发的全流程；理解新药注册和申请的具体要求；熟悉新药审评与注册相关理论、技术、发展趋势及法律问题。新药审评与注册是一门非常新兴的发展中的学科，它既具有自然科学和社会科学的特点，也是关乎带动新药研发和提高药品质量的重要环节。新药审评与注册涉及新药研发、新药非临床研究、新药临床研究、法律法规、指南和指导原则等多个领域的知识，要求相关人员具有扎实的理论知识。本书作为国内首本系统性介绍新药审评与注册相关内容的研究生教材，不仅弥补了国内新药审评与注册教材上的空缺，也将在药学高等教育中发挥重要的作用。
本书共分为十三章。第一章是绪论，主要介绍新药审评与注册的性质和任务以及发展概况。第二章是新药审评与注册行政管理体系，主要介绍各药品监督管理部门的组成和职责。第三章是新药审评与注册法律体系，主要介绍现行的新药审评与注册相关法律法规和指导原则。第四章是新药审评与注册管理，主要介绍新药审评与注册基本制度和分类管理要求。第五章是新药加快上市注册程序，主要介绍四种不同的加快上市注册程序的要求和工作程序。第六章是新药药学资料研究，主要介绍新药药学研究内容和研发策略。第七章是新药非临床研究与评价，主要介绍新药非临床研究涉及的指导原则的基本原则和基本内容。第八章是新药临床研究与评价，主要介绍临床研究应遵循的基本原则和各期临床试验的研究内容。第九章是新药审评与注册中的知识产权保护，主要介绍Bolar 例外制度、专利期补偿制度、专利链接制度的基本内容。第十章是美国新药审评与注册行政管理体系及相关法律体系，主要介绍美国药品监督管理部门的组织结构和审评与注册政策。第十一章是欧洲新药审评与注册行政管理体系及相关法律体系，主要介绍欧洲药品监督管理部门的组织结构和审评与注册政策。第十二章是日本新药审评与注册体系，主要介绍日本药品监督管理部门的组织结构和审评与注册政策。第十三章是新药注册策略，主要介绍新药注册人员必 备技能和新药注册策略。
本书由杨波担任主编，都述虎担任副主编，编写分工如下：杨波负责拟定本书的编写方案，并编写第一章、第四章、第五章；何俏军负责编写第二章、第十一章；梁锦锋负责编写第三章；都述虎、何俏军共同编写第六章、第七章；刘颜负责编写第八章；杨莉负责编写第九章、第十二章；杨建宏负责编写第十章；都述虎负责编写第十三章；何俏军、杨波等人负责全书统稿和校对。
本书根据新药审评与注册涉及的管理机构、法律法规、指导原则进行梳理，根据药品全生命周期管理理念系统进行阐述，从药学研究、非临床评价、临床试验到药品注册审评等各环节全过程、全链条详细描述，对比分析了中国、美国、欧洲、日本之间新药审评与注册策略的差异，加大了对新药审评与注册相关的最新技术要求、管理程序和关注重点的介绍。希望本书能够为应对目前创新药物快速研发机遇、满足临床用药需求、推动和优化新药审评与注册制度改革，以及药事管理类专业研究生教育起到基础支持和参考作用。
本书作者都是从事新药研发和新药审评与注册相关领域的专家，本书是在充分借鉴并综合了国内外相关出版书籍和多篇最新发表的研究论文的基础上编著而成的，限于编者的学识和水平，且时间仓促，本书难免存在不足之处，敬请各位同行专家、使用本书的师生及其他读者批评指正。
杨波
2024 年8 月

教授，博士生导师，执业药师，基础医学与临床药学学院副院长、党委副书记，精准医学研究室主任，中国药理学会药学监护专业委员会副秘书长、办公室主任。主持并完成省级以上课题5项；作为课题主要负责人参加并完成国家自然科学基金重点项目1项、国家863重大项目1项；近三年，主持国家自然科学基金面上项目2项、十三五重大新药创制科技重大专项1项、横向课题12项。

第一章绪论/1
第一节新药审评与注册的性质和任务/2
一、新药审评与注册的性质/2
二、新药审评与注册的任务/3
第二节新药审评与注册发展概况/4
一、新药审评与注册发展历程/4
二、中国新药审评与注册现状/9
第二章新药审评与注册行政管理体系/12
第一节概述/12
第二节国家药品监督管理局/15
一、国家药品监督管理局的主要职责/15
二、国家药品监督管理局的组成与部门职责/15
第三节国家药品监督管理局药品审评中心/18
一、国家药品监督管理局药品审评中心的主要职责/18
二、国家药品监督管理局药品审评中心的组成与部门职责/19
第四节中国食品药品检定研究院/21
一、中国食品药品检定研究院的主要职责/21
二、中国食品药品检定研究院的组成与部门职责/22
第五节国家药品监督管理局食品药品审核查验中心/24
一、国家药品监督管理局食品药品审核查验中心的主要职责/24
二、国家药品监督管理局食品药品审核查验中心的组成与部门职责/25
第六节国家药典委员会/26
一、国家药典委员会的主要职责/26
二、国家药典委员会的组成与部门职责/26
第七节国家药品监督管理局药品评价中心/27
一、国家药品监督管理局药品评价中心的主要职责/28
二、国家药品监督管理局药品评价中心的组成与部门职责/28
第三章新药审评与注册法律体系/30
第一节药品管理法律法规/30
一、药品管理法律法规体系/31
二、药品注册管理/37
三、国外药品管理法律法规/40
第二节国内药品审评相关指导原则/41
一、药学研究相关指导原则/41
二、非临床研究相关指导原则/43
三、临床试验相关指导原则/45
四、其他研究相关指导原则/51
第三节ICH指导原则/54
一、ICH概述/54
二、ICH指导原则的制定程序/54
三、ICH指导原则介绍/54
第四章新药审评与注册管理/60
第一节新药审评与注册的基本制度和要求/60
第二节药品注册的基本流程及资料要求/62
一、药品注册的基本流程/62
二、化学药、生物制品注册的资料要求/65
三、中药注册的资料要求/70
第五章新药加快上市注册程序/73
第一节概述/73
第二节突破性治疗药物程序/73
一、适用范围/74
二、适用条件/74
三、工作程序/75
第三节附条件批准程序/76
一、适用条件/76
二、工作程序/77
第四节优先审评审批程序/78
一、适用范围/78
二、适用条件/78
三、工作程序/79
第五节特别审批程序/81
一、适用范围/81
二、工作程序/81
第六章新药药学资料研究/83
第一节新药药学研究内容/83
一、概述/83
二、新药药学研究的特点/83
三、化学药新药药学研究的主要内容/84
四、中药新药药学研究的主要内容/86
五、生物制品新药药学研究的主要内容/87
第二节新药药学研究的基本考虑和问题/93
一、新药开发总体研发策略制定/93
二、新药各研发阶段提交充足的药学研究信息/94
三、药学研究试验数据的记录和积累/94
四、临床试验用药物制备符合GMP要求/95
五、临床试验样品的保存/95
六、Ⅲ期关键性临床试验样品质量全过程控制/95
七、新药临床试验申请阶段的稳定性研究/95
第三节药品注册人员关注的药学研究重点和常见问题/96
一、化学药品药学研究关注的重点和问题/96
二、中药复方新药药学研究关注的重点和问题/100
三、生物制品药学研究关注的重点和问题/102
第七章新药非临床研究与评价/107
第一节新药非临床研究与评价概述/107
第二节非临床药效学研究/108
一、药效学研究内容/108
二、药效学评价关注点/108
第三节非临床安全性评价/110
一、药物非临床安全性评价研究的一般要求/110
二、安全药理学试验/111
三、单次给药毒性试验/112
四、重复给药毒性试验/113
五、生殖毒性试验/114
六、遗传毒性试验/115
七、刺激性、过敏性和溶血性试验/115
第四节药物非临床药代动力学研究/116
一、基本原则/117
二、试验设计/117
三、试验结果与评价/121
第八章新药临床研究与评价/123
第一节新药临床研究与评价概述/123
一、新药临床研究的概念/124
二、新药临床研究的目的/124
三、新药临床研究应遵循的基本原则/125
四、新药临床研究相关人员的职责或权利/127
五、新药临床研究的总体考量/129
第二节新药临床试验/134
一、Ⅰ期临床试验/135
二、Ⅱ期和Ⅲ期临床试验/137
三、上市后研究及监测/141
第九章新药审评与注册中的知识产权保护/145
第一节Bolar例外制度/146
一、Bolar例外制度的起源与内涵/146
二、各国立法与司法实践及比较/147
三、我国的Bolar例外制度/149
第二节药品专利期补偿制度/149
一、药品专利期补偿制度的起源与内涵/149
二、各国立法比较/150
三、我国的药品专利期补偿制度/153
第三节药品专利链接制度/154
一、专利链接制度的起源与内涵/154
二、各国药品专利链接制度的立法实践/154
三、我国的药品专利链接制度/161
第四节未披露的药品试验数据保护/164
一、未披露的药品试验数据的概念、内容和特征/164
二、未披露的药品试验数据保护的方式及意义/165
第十章美国新药审评与注册行政管理体系及相关法律体系/168
第一节美国食品药品管理局/168
一、概述/168
二、组织结构/169
第二节美国药品审评与研究中心/170
一、概述/170
二、组织结构/170
第三节美国新药审评与注册相关法律体系/172
一、新药审评与注册管理/172
二、新药审评与注册法律体系/173
三、新药审评与注册程序/178
四、新药的中美双报/180
第十一章欧洲新药审评与注册行政管理体系及相关
法律体系/184
第一节欧洲新药审评与注册的行政管理体系/184
一、欧盟和欧洲委员会/184
二、相关的医药管理机构/185
第二节欧洲药品质量管理局/186
一、概述/186
二、组织结构/186
第三节欧洲药品管理局/187
一、概述/187
二、组织结构/188
第四节欧洲新药审评与注册相关法律体系/190
一、欧盟药事管理/190
二、欧盟药品加速审评政策/192
第十二章日本新药审评与注册体系/197
第一节日本新药审评与注册管理概述/197
第二节日本新药审评与注册组织体系/198
一、厚生劳动省/199
二、独立行政法人·医药品医疗器械管理局/201
三、外部专家科学委员会/202
四、医药事务和食品卫生理事会/203
第三节日本新药审评与注册程序/203
一、咨询/204
二、临床试验审查/206
三、上市审评/206
四、GLP/GCP/GPSP合规性评估（信赖性调查）/207
五、GMP/QMS/GCTP检查/208
六、再审查和再评价/209
第四节日本新药加快审评与注册程序/211
一、优先审评审批程序/211
二、有条件早期批准程序/212
三、时间限制性条件批准程序/212
四、先驱药品认定程序/214
第十三章新药注册策略/216
第一节概述/216
一、新药注册策略的重要性/216
二、新药注册的全过程管理/216
三、当前注册的新动向/217
第二节新法规下新药注册策略/217
一、注册临床策略/218
二、早期临床开发整体策略/218
三、早期注册策略/219
四、进口原研药品注册路径和策略/220
五、化学仿制药注册策略/220
六、中美双报重点考量因素及注册策略/222