本书收载的罕见病(白血病)治疗药物，主要是指对白血病具有特定治疗作用的罕用药(或称孤儿药，orphan drug)，有关白血病治疗中使用的占有一定地位的少数新药亦一并纳入。目前，我国罕见病患者估计至少有几百万人，渴望着药物治疗。本书可作为基层医药工作者案头参考书，亦为广大罕见病患者全面了解、正确使用及选购罕用药的良师益友。