细胞与基因治疗位于现代医学创新的前沿，正在重塑人们研究与治疗疾病的方式。作为一种精准医疗策略，细胞与基因治疗聚焦于遗传性或获得性疾病的根本病因，旨在实现疾病的治疗、预防，甚至潜在的治愈。细胞与基因治疗的共同点在于直指疾病根源，但实现治疗目标的途径有所不同。细胞治疗通过转移完整的“活”细胞替代受损细胞，或增强机体现有的防御机制(如免疫系统功能)以达到治疗效果，所使用的细胞可来源于患者自身(自体细胞)或健康供体(异体细胞)，经体外分离、改造或扩增后，再回输入体内以发挥治疗作用。基因治疗则通过替换、引入、灭活或沉默与疾病相关的基因，从分子水平干预病理过程，从而实现治疗目标。