本书以要点或问答的形式全面解析了临床医学研究设计各环节涉及的问题，从临床研究概述开始，依次介绍了临床研究设计概述、临床研究中的观察性设计、临床研究中的试验性设计、真实世界研究与数据挖掘、人工智能在临床研究中的应用、临床护理研究、临床试验相关问题、临床研究设计中的常用统计方法、临床研究注册问题、临床研究相关伦理问题、临床研究论文的常见类型与特点、临床研究与科研诚信等内容。

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江苏医学科技三等奖，2020年，排名第1。江苏省医学新技术引进二等奖，2022年，排名第1。

目录
1 临床研究概述 1
1.1 临床研究概念及其特殊性 1
1.2 我国临床研究发展现状、面临问题及发展趋势 1
1.3 开展临床研究的作用 4
1.4 临床研究的一般流程 5
2 临床研究设计概述 7
2.1 为什么要进行临床研究设计 7
2.2 临床研究设计的基本原则 7
2.3 临床研究设计的基本要素 8
2.4 临床研究中如何设定纳排标准 8
2.5 在临床研究中为什么要设立对照组 9
2.6 在临床研究中为什么要随机化 9
2.7 在临床研究中为什么要施行盲法 10
2.8 临床研究设计均衡性的原则 10
2.9 如何评价临床研究设计中均衡性的质量 11
2.10 临床科研中的终点指标是什么 11
2.11 为什么要设立终点指标 11
2.12 临床研究主要指标与次要指标的定义及关系 11
2.13 为什么要进行样本量的估算 12
2.14 有哪些因素影响样本量的估算 12
3 临床研究中的观察性设计 14
3.1 什么是观察性研究及其类型 14
3.2 什么是横断面研究 14
3.3 横断面调查的常见研究类型 15
3.4 普查的优点与缺点 16
3.5 抽样调查的优点与缺点 16
3.6 如何处理横断面研究的偏倚 17
3.7 横断面研究的优点与缺点 18
3.8 队列研究的原理 18
3.9 队列研究的衍生类型 19
3.10 队列研究中如何采用 PASS软件进行样本量估计 20
3.11 队列研究中 RR值的含义及假设检验方法 23
3.12 队列研究的优点与缺点 23
3.13 如何处理队列研究的偏倚 24
3.14 病例对照研究的原理 25
3.15 病例对照研究与历史性队列研究的区别 26
3.16 病例对照研究中病例与对照常见匹配方法 26
3.17 病例对照研究的衍生类型 27
3.18 病例对照研究中如何采用 PASS软件进行样本量估计 28
3.19 病例对照研究中 OR值的含义及假设检验方法 32
3.20 病例对照研究的优点与缺点 33
3.21 如何处理病例对照研究的偏倚 34
3.22 病例对照研究与队列研究的联系及区别 35
4 临床研究中的试验性设计 37
4.1 什么是试验性研究设计 37
4.2 随机对照试验与队列研究的联系及区别 38
4.3 随机对照试验的三个基本要素 38
4.4 随机对照试验中常见的随机类型 39
4.5 随机对照试验中对照组常见的设置类型 40
4.6 随机对照试验中盲法常见的设置类型 41
4.7 什么是分配隐匿 42
4.8 如何利用 PASS软件估计随机对照试验的样本量 42
4.9 随机对照试验的应用领域 47
5 真实世界研究与数据挖掘 48
5.1 什么是真实世界研究 48
5.2 真实世界研究与传统的临床研究对比 48
5.3 真实世界研究的设计类型 48
5.4 真实世界研究的优势与局限性 49
5.5 什么是真实世界数据与真实世界证据 50
5.6 临床研究中真实世界数据的来源 50
5.7 如何评价真实世界数据的质量 50
5.8 如何评定真实世界证据的等级 51
5.9 真实世界证据等级的提升策略 52
5.10 真实世界研究的步骤 52
5.11 真实世界研究的偏倚类型及相应的控制措施 55
5.12 真实世界研究样本量估计的影响因素 56
5.13 真实世界研究的主要应用领域 56
5.14 真实世界研究与随机对照研究的区别 57
5.15 数据挖掘的定义及特点 58
5.16 数据挖掘的任务 58
5.17 数据挖掘的基本步骤 59
5.18 常用的数据挖掘算法 60
6 人工智能在临床研究中的应用 62
6.1 什么是人工智能 62
6.2 机器学习与深度学习的概念 62
6.3 人工智能发展历程中的重要事件 63
6.4 当前人工智能技术在临床研究中的应用领域 63
6.5 如何利用疾病预测模型完成辅助诊疗 64
6.6 人工智能技术在疾病预测建模中的应用 64
6.7 理想的疾病预测模型有哪些要求 65
6.8 人工智能医学研究设计的步骤 65
6.9 人工智能研究常用的软件和推荐的学习网站 66
6.10 人工智能技术在临床研究中的发展趋势及挑战 66
6.11 什么是 ChatGPT 67
6.12 ChatGPT技术在临床研究中的具体应用 67
6.13 人工智能在临床研究设计中的应用案例 68
7 临床护理研究 70
7.1 什么是临床护理研究 70
7.2 临床护理研究的特点 70
7.3 临床护理研究涉及的领域 71
7.4 护理研究发展的重要时间节点 72
7.5 近 5年临床护理研究热点及发展趋势 73
7.6 怎样科学地进行临床护理研究选题 74
7.7 护理研究设计的基本过程分为哪几步 75
7.8 护理研究设计的类型及区别 77
7.9 设计护理研究方案应注意哪些内容 78
7.10 临床护理论文分为哪几种 79
7.11 临床护理论文有哪几种写作方法 79
7.12 临床护理论文的主要写作步骤 80
7.13 护理科研项目的概念及主要类型 80
7.14 护理科研计划的基本内容和流程 82
7.15 护理科研成果转化几种常见途径 84
8 临床试验相关问题 85
8.1 什么是药物临床试验 85
8.2 药物临床试验分期 85
8.3 药物临床试验项目负责人的资质要求 87
8.4 临床试验应遵循的基本原则 87
8.5 什么是 GCP 87
8.6 什么是受试者知情同意 87
8.7 获取知情同意应注意哪些方面 88
8.8 什么情况下需要再次签署知情同意书 89
8.9 盲法试验及双盲双模拟技术 89
8.10 什么是药物临床试验不良事件 90
8.11 什么是药物临床试验严重不良事件 90
8.12 什么是可疑且非预期严重不良反应 90
8.13 药物临床试验安全性上报流程 90
8.14 怎样处理临床试验过程中出现的妊娠事件 91
8.15 药物如果发生超温怎么处理 92
8.16 如何提高受试者的依从性 92
8.17 单中心临床试验和多中心临床试验定义 93
8.18 多中心临床试验的特点及优势 93
8.19 医疗器械的定义和分类 94
8.20 什么是医疗器械临床试验 94
8.21 什么是医疗器械临床试验质量管理规范 94
8.22 什么是医疗器械临床试验不良事件 94
8.23 什么是医疗器械临床试验严重不良事件 94
8.24 什么是器械缺陷 95
8.25 医疗器械临床试验中安全性信息处置 95
9 临床研究设计中的常用统计方法 96
9.1 临床研究统计中常见的数据类型 96
9.2 如何描述计量资料集中趋势 96
9.3 如何描述计量资料离散趋势 97
9.4 临床研究中常用的统计学方法 98
9.5 t 检验的适用条件及操作步骤 100
9.6 方差分析的适用条件及操作步骤 103
9.7 卡方检验的适用条件及操作步骤 104
9.8 秩和检验的适用条件及操作步骤 105
9.9 直线相关分析的适用条件及操作步骤 107
9.10 等级相关分析的适用条件及操作步骤 108
9.11 线性回归分析的适用条件及操作步骤 110
9.12 Logistic回归分析的适用条件及操作步骤 111
9.13 Cox回归分析的适用条件及操作步骤 113
9.14 ROC曲线及统计学原理 113
9.15 如何绘制 ROC曲线及绘制注意事项 116
9.16 什么是全分析集 118
9.17 什么是符合方案集 118
9.18 敏感性分析及其应用条件 118
9.19 多中心临床试验中的中心效应 119
9.20 怎样检验多中心临床试验二分类结果中心效应 120
9.21 怎样检验多中心临床试验连续性结果中心效应 122
9.22 如何统计多中心临床试验生存分析的中心效应 123
9.23 如何保持大样本临床研究组间基线数据的均衡 124
9.24 临床试验中数据缺失的主要分类 125
9.25 如何处理大样本临床试验中的缺失数据 125
9.26 临床试验亚组分析及应考虑的统计学问题 127
9.27 临床研究中建立随访资料数据库时应注意的问题 128
10 临床研究注册问题 130
10.1 为什么要进行临床研究注册 130
10.2 哪些临床研究需要进行注册 130
10.3 临床研究注册的主要内容 130
10.4 如何在中国临床试验注册中心进行临床研究注册 131
10.5 如何在美国 ClinicalTrials进行临床研究注册 131
10.6 临床研究注册时有哪些需要重点关注的问题 133
10.7 中国临床试验注册中心是否被英文期刊认可 134
10.8 临床研究注册的注意事项 134
10.9 临床研究注册总结 134
11 临床研究相关伦理问题 135
11.1 临床研究的伦理原则 135
11.2 临床研究为什么要遵循医学伦理原则 136
11.3 国内外遵循的医学伦理的主要指导文件有哪些 136
11.4 《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》有哪些特点 136
11.5 单位医学伦理委员会的组成和责任要求 137
11.6 提交医学伦理审查需要准备哪些材料 137
11.7 伦理审查常见的问题 138
11.8 常见的几类违背伦理案例 139
12 临床研究论文的常见类型与特点 141
12.1 什么是 RCT研究论文 141
12.2 RCT研究论文包括哪些部分 141
12.3 什么是队列研究论文 141
12.4 队列研究论文包括哪些部分 142
12.5 什么是病例对照研究论文 142
12.6 什么是横断面研究论文 142
12.7 什么是回顾性研究论文 143
12.8 什么是前瞻性研究论文 143
12.9 什么是人工智能或机器学习临床研究论文 144
12.10 人工智能或机器学习临床研究论文常用于哪些方面 144
12.11 临床研究论文包括哪些部分 145
13 临床研究与科研诚信 146
13.1 什么是科研诚信 146
13.2 我国科研诚信的主要指导文件有哪些 146
13.3 临床研究人员为什么要恪守科研诚信原则 146
13.4 临床研究需遵守哪些科研诚信学术规范 147
13.5 临床研究选题时应遵循哪些诚信原则 147
13.6 临床数据处理时应遵循哪些诚信原则 148
13.7 科研项目与成果申报中应遵循哪些诚信原则 148
13.8 科研经费使用中应遵循哪些诚信原则 149
13.9 常见的几种科研不端案例 149
参考文献 153