本书以121种罕见病为纲, 涵盖近60种罕见病具体用药方案, 详细阐述每个药物在治疗相应疾病 的用法、注意事项、禁忌证、不良反应 。并结合编者宝贵的临床经验, 以具体病例为靶点, 针对用药方面的具体问题进行评析, 为解决我国能诊断和治疗罕见病的医生比罕见病更罕见的现状提供知识服务。