引 言
Introduction
医药技术是人类维护和促进健康的重要手段。随着社会经济增长与医疗卫生技术的不断进步，人们对于多元化、多层次的健康需求呈现出持续增长的态势；消费结构中用于医药卫生服务的支出增长最快，不仅超过同期收入增长，也超过其他消费的增长。从近年的全球资源配置来看，2022年全球卫生总费用（total health expenditure）占国内生产总值（gross domestic product，GDP）比重平均9.9%，其中大多数发达国家的比重平均在10%以上（WHO，2018），中国为7.2%（国家卫生健康委员会，2023）。与此同时，中国的药品费用占卫生总费用的比重远高于其他国家和地区的平均水平。可以预期，中国的医药卫生技术评价必将越来越成为社会资源配置的主导力量。因此，如何科学评估并有效配置医药资源将是中国经济与医疗卫生可持续发展的重大议题。
药物经济学（pharmacoeconomics）是研究如何使用有限的药物资源实现最大限度的健康效果改善的交叉学科。药物经济学应用经济学等相关学科的原理与方法，系统、科学地比较分析医药技术之间的经济成本（economic costs）和健康产出（health outcomes），进而形成决策所需的优选方案，旨在提高医药资源配置的总体效率。一般而言，经济学的经济成本是指疾病诊疗过程中所消耗的资源总和；健康产出可以通过效果（effectiveness）、效用（utility）或效益（benefit）进行衡量。除了经济成本和健康产出，国际药物经济学会（ISPOR - TheProfessional Society for Health Economics and Outcomes Research）也提出了包含更多价值要素的价值评估框架（Neumann et al.，2018），包括劳动生产率、依从性、公平性等。药物经济学在不断推进以价值为导向的医疗卫生服务体系改革中，发挥了引导证据生成、进行证据整合、完成证据评估、支持医疗卫生决策的重要作用。
21世纪以来，伴随中国经济的快速增长，我国医药卫生与医疗保障事业也在改革中不断向前推进。2009年，《中共中央 国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》（中发〔2009〕6号）提出，将建立科学合理的医药价格形成机制，对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度。2017年，人力资源和社会保障部开启了医保药品准入谈判工作，在谈判过程中正式将药物经济学评价报告和预算影响分析报告作为谈判价格测算的依据之一。自2018年国家医疗保障局成立以来，国家基本医疗保险药品目录逐步建立起动态调整机制，实现了医保药品目录每年一调，许多创新药实现当年上市、当年医保准入。国家医疗保障局2020年发布的《基本医疗保险用药管理暂行办法》（国家医疗保障局令第1号）中，明确指出对于建议新增纳入《基本医疗保险药品目录》（以下简称《药品目录》）的药品，除国家组织集中采购中选药品或政府定价药品可直接纳入《药品目录》外，其他药品按规定提交药物经济学等资料。在药物经济学评价工具的助力下，20182024年国家医保药品谈判累计将835个药品新增进入医保目录，有效提高了医保基金的使用效率。此外，药物经济学评价也是药品临床综合评价中的重要组成部分，国家卫生健康委员会出台的《药品临床综合评价管理指南》（2021年版试行）明确强调了对药品经济性进行科学、规范数据分析的重要性。展望未来，随着健康中国2030战略的持续实施，深化医疗卫生体制改革依然是民生发展的核心内容，药物经济学的科学评价作用必将越发重要。
2011年以来，中国药学会药物经济学专业委员会历届主任委员、副主任委员，已组织多批资深药物经济学及相关学科专家制定、修订两版《中国药物经济学评价指南》与两版《中国药物经济学指南导读》。
其中，《中国药物经济学评价指南2020（中英双语版）》于2020年11月被认定为中国药学会团体标准（标准号：T/CPHARMA 0032020）。这版指南的出版与推广，切实提升了我国药物经济学评价的规范性与质量，为我国药物经济学证据辅助医疗卫生决策提供了一份学术指南。过去5年间，国内外药物经济学学科在评价理念、评价方法等方面均有了更新与发展，这为新版指南的修订提出了新的要求。首先，国内外药品价值评估框架中所包含的价值元素不断拓展，除了传统的经济成本和健康产出外，在经济学评价中引入公平性、用药依从性等价值元素的定量考量已经成为学科热点。其次，临床试验加载药物经济学评价的重要性显著提升，在药品研发阶段开始药物经济学证据的积累已成为一种必然趋势。再次，在创新药加速审评审批的背景下，许多药品通过与安慰剂或传统标准治疗的对照试验验证疗效，一些癌症药品、罕见病药品等仅以单臂试验证据获批上市，缺乏与对照措施之间头对头比较的疗效证据，给药物经济学评价带来了新的难题。目前，国内外研究者们已经探索、应用了一系列疗效间接比较方法。最后，药物经济学评价的核心参数，如折现率、意愿支付阈值、健康效用积分体系等也需随着我国社会经济变化而不断更新，为科学决策提供更为精准的依据。在实际应用层面，国家医保药品谈判规则、续约规则的持续更新变化，临床药品综合评价重要性的日益提升，也对药物经济学评价提出了更高的要求。因此，修订版的《中国药物经济学评价指南2025（中英双语版）》的问世势在必行，这不仅是适应新的形势和需求的必然选择，更是更好地服务于我国医药卫生事业发展、助力医药决策科学化精准化的关键举措。
本次修订以《中国药物经济学评价指南2020（中英双语版）》为基石，全面审视过去5年间国内外药物经济学领域在学科理念、技术方法、核心参数等方面所呈现的进展与变化，对一系列方法学推荐内容进行了更新、修订。此版指南旨在为规范我国药物经济学评价的实践操作与应用流程提供推荐意见，提升评价结果的科学性、可靠性和规范性，从而更精准、更高效地服务于国家医药卫生决策。相较于《中国药物经济学评价指南2020（中英双语版）》，本版指南在章节设置中作了合并与调整，在多个重点章节新增推荐内容，同时更新了折现率与决策阈值的推荐意见。
在阅读过程中，如需要了解药物经济学更系统的基础知识，可参考药物经济学的相关书籍（孙利华 等，2019；孙利华、吴晶等，2022）。鉴于药物经济学研究的不断发展，且各国指南之间存在诸多差异（Knies et al.，2010，Sharma et al.，2021），本指南中也存在诸多方法论问题仍待未来进一步更新、完善。
我们期望本指南能够进一步推动中国药物经济学的学科发展，提升医药卫生资源的配置效率，助力中国医药卫生事业的发展。
吴 晶 刘国恩
2025年7月4日
目 录
指南1：研究问题与设计（Research Questions and Design）………………1
1.1 研究背景（Background）…………………………………………3
1.2 研究问题与目的（Research Questions and Objectives）……4
1.3 研究角度（Perspective）…………………………………………5
1.4 目标人群（Target Population）…………………………………9
1.5 干预措施与对照措施（Interventions and Comparators）……12
1.6 研究设计类型（Types of Study Design）……………………14
1.7 研究时限与研究假定（Time Horizon and Assumptions）…18
指南2：成本（Cost）…………………………………………………………21
2.1 成本的分类与确认（Cost Classification and Identification）23
2.2 成本的测量（Cost Measurement）…………………………26
2.3 成本的估值（Cost Valuation）………………………………28
指南3：健康产出（Health Outcomes）…………………………………31
3.1 疗效（Efficacy）/ 效果（Effectiveness）……………………34
3.2 效用（Utility）……………………………………………………41
3.3 效益（Benefit）…………………………………………………48
指南4：折现（Discounting）………………………………………………51
指南5：评价方法（Evaluation Methods）…………………………………57
5.1 评价类型（Types of Evaluations）……………………………59
5.2 增量分析（Incremental Analysis）……………………………63
指南6：模型分析（Model Analysis）……………………………………67
6.1 模型问题的描述（Conceptualize Model Questions）………71
6.2 模型类型的选择（Choice of Modeling Techniques）……71
6.3 模型构建（Model Development）…………………………76
6.4 模型参数来源（Sources of Model Inputs）………………79
6.5 模型假设（Model Assumptions）…………………………85
6.6 模型验证（Model Validation）………………………………86
6.7 模型透明度（Model Transparency）………………………90
6.8 模型本土化与改编（Model Localization and Adaptation）92
指南7：差异性和不确定性（Variability and Uncertainty）…………… 95
7.1 差异性分析（Variability Analysis）…………………………98
7.2 不确定性分析的对象（Subjects of Uncertainty Analysis）98
7.3 不确定性分析的方法（Methods of Uncertainty Analysis）100
7.4 不确定性分析的结果展示与解读（Presentation and
Interpretation）……………………………………………………104
指南8：公平性（Equity）…………………………………………………107
指南9：外推性（Transferability）………………………………………115
指南10：预算影响分析（Budget Impact Analysis）……………………121
10.1 应用场景（Application Scenarios）………………………123
10.2 分析框架（Analytic Framework）…………………………125
10.3 数据来源（Data Sources）…………………………………133
指南11：报告标准（Reporting Standards）…………………………137
11.1标准报告格式的解释与阐述（Explanation Interpretation）139
11.2标准报告格式（Standard Reporting Format）……………142
11.3质量核查列表（Quality Checklist）………………………150
附录……………………………………………………………………………155
附录1：术语表（Terminology）……………………………… 157
参考文献………………………………………………………………………169
新书资讯
